Ученые из Университета Британской Колумбии в Канаде и Берлинского института медицинских исследований в Германии совместно разработали новую терапию редактирования генов, которую можно напрямую использовать для восстановления кожи человека - с использованием технологии CRISPR в сочетании с «транспортными средствами» наночастиц для точной коррекции патогенных генных мутаций. Ожидается, что это достижение откроет новые пути лечения различных генетических заболеваний кожи, от редких заболеваний до распространенных состояний, таких как экзема. Соответствующее исследование было опубликовано в последнем выпуске журнала Cell Stem Cell.
Данная терапия направлена на аутосомно-рецессивный наследуемый ихтиоз (АРКИ). Это редкое наследственное заболевание кожи, появляющееся при рождении, частота встречаемости которого составляет примерно один на 100 000. Кожа больного чрезвычайно сухая и шелушащаяся, сопровождается хроническим воспалением и высоким риском инфицирования. В настоящее время лечения не существует, и пациент пожизненно нуждается в симптоматическом лечении.
Исследования показали, что новый метод может успешно исправить наиболее распространенные генетические дефекты, вызывающие ARCI, в моделях, созданных из реальной человеческой кожи, и восстановить до 30% нормальной функции кожи. Предыдущие исследования показали, что этого уровня достаточно для достижения значительных клинических улучшений. Что еще более важно, оно напрямую воздействует на первопричину заболевания, а однократное лечение может принести длительный-терапевтический эффект.
CRISPR и другие технологии редактирования генов дают новую надежду многим заболеваниям, которые когда-то считались «неизлечимыми». Несмотря на быстрое развитие, его применение на коже уже давно сталкивается с проблемами: будучи первым барьером организма, кожа естественным образом блокирует чужеродные вещества, затрудняя проникновение более крупных биологических препаратов.
С этой целью команда новаторски использовала липидные наночастицы в качестве «транспортных средств» для переноса инструментов редактирования генов в клетки. Сначала они используют клинически одобренные лазеры для создания безболезненных пор микрометрового размера на поверхности кожи, помогая наночастицам плавно преодолевать барьеры и достигать глубоких стволовых клеток кожи. Оказавшись на месте, генный редактор точно исправляет ошибочную ДНК и пробуждает способность кожи к самовосстановлению.
Команда заявила, что эта платформенная технология имеет широкую применимость и может быстро адаптироваться к другим генетическим заболеваниям кожи.
